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基因治療
基因編輯技術創新平臺
造血干細胞平臺

Gene Editing Technology Innovation Platform基因編輯技術創新平臺

基因編輯技術創新平臺

基因編輯技術創新平臺(CRISTARS®)致力于開發國際領先的基因編輯工具,獲得具有自主知識產權的核心技術,鋪墊基因編輯技術轉化的重要基礎。該平臺以不同單鏈DNA脫氨酶結構域與Cas9切口酶相結合為基礎,開發全新一代的DNA堿基編輯工具,以實現更廣泛、更精確的基因編輯。平臺已成功開發全球領先的雙堿基編輯器和超高活性的HyCBE堿基編輯器,能實現兩種堿基的高效轉換,提高編輯活性及拓寬靶點范圍。研究成果已在國際著名學術期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等發表多篇學術論文。

全球首次將CRISPR/Cas9成功應用于哺乳動物基因編輯

基因編輯是一種對基因進行精確修飾改造的技術,可以高效率和高特異性地實現對特定的基因組DNA(或RNA),就像編輯文本那樣自如和準確。邦耀生物于2013年上半年獲得了世界上第一只CRISPR/Cas9基因編輯小鼠,兩個月后又獲得世界上第一只CRISPR/Cas9基因編輯大鼠。2013年8月,邦耀生物科學家團隊在國際著名期刊Nature Biotechnology(IF≈43.11)上發表了描述CRISPR/Cas9系統在大小鼠上成功編輯基因的文章。之后的這幾年來,邦耀生物科學家不斷的改進基因編輯系統,將其應用在包括基因治療,細胞治療及人源化動物等多個領域。

細胞與基因治療大事記

2023年,全球首款全人源靶向BCMA CAR-T療法“福可蘇”(伊基奧侖賽注射液)在中國獲批上市,用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤(R/R MM)
2022年,國內首款用于治療r/r MM的CAR-T細胞療法西達基奧侖賽(Cilta-cel) 獲得FDA批準上市
2021年,中國首款CAR-T產品阿基侖賽注射液獲得中國NMPA批準上市,用于治療后復發或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)
2020年,CRISPR/Cas9基因編輯技術獲得諾貝爾化學獎
2019年6月,全球首款治療地貧的基因療法藥物Zynteglo獲得歐盟EMA批準上市
2019年5月,全球首款治療SMA的基因療法藥物Zolgensma獲得FDA批準上市
2018年,第一款基于CRISPR/Cas9的體內基因治療臨床實驗(EDIT-101)被FDA批準,用于治療Leber先天性黑朦10型(LCA)
2017年,全球首款CAR-T產品Kymriah獲得FDA批準上市,用于治療復發或難治性急性淋巴細胞白血病(ALL)
2016年,第一代單堿基編輯器被開發
2013年11月,第三代基因編輯技術CRISPR/Cas9(成簇的規律性間隔的短回文重復序列)問世
2012年,全球首款AAV基因療法藥物Glybera獲得歐盟EMA批準上市,用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥(LPLD)
2010年,第二代基因編輯技術TALENs(轉錄激活樣效應因子核酸酶)問世
2003年,全球首款基因治療藥物Gendicine獲得中國NMPA批準上市,用于治療頭頸部鱗狀細胞癌(HNSCC)
2001年,第一代基因編輯技術ZFNs(鋅指核酸酶)問世
1990年,全球首例基因治療臨床試驗被FDA批準,用于治療腺苷脫氨酶缺乏癥(ADA-SCID)
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