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基因治療
基因編輯技術創新平臺
造血干細胞平臺

Hematopoietic Stem Cell Platform造血干細胞平臺

造血干細胞平臺(ModiHSC?)是利用基因編輯系統對患者的造血干細胞進行基因修飾,修飾后的造血干細胞回輸到患者體內,通過自我更新和分化重建修飾細胞群體,從而達到治療血液系統疾病的目的。造血干細胞基因療法具有靶向性好、安全性高、作用范圍廣、治療效果顯著等優勢,可以做到一次治療終身治愈。研究成果已發表在 Nature Medicine、Nature Biotechnology、Cell Research 等國際頂級學術期刊。利用該平臺邦耀生物開發了治療β地貧的造血干細胞產品,目前已成功治愈多例β地中海貧血重癥患者,是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例,目前患兒脫離輸血依賴已超過2年,同時該項臨床試驗成果于2022年8月發表在國際頂級醫學學術期刊 Nature Medicine

基因治療地中海貧血癥

地中海貧血(Thalassemia,地貧)是一種由于珠蛋白基因突變或者缺失而引起珠蛋白生成障礙的單基因遺傳病,主要包括α-地貧和β-地貧。地貧基因的攜帶率約占世界人口的1.5%(8000萬~9000萬),每年約誕生68000名患有地貧的兒童,是我國影響最大、發病率最高的遺傳病之一。當前地貧的常規療法主要是定期輸血、去鐵和造血干細胞移植等,其中造血干細胞移植是目前唯一可以根治β地中海貧血的方法,但費用昂貴,且配型極其困難,僅有少部分患者能獲得移植。近年來,基因療法的出現給患者帶來了希望,其最大的優勢在于不需要捐贈,不需要異體移植,而且一次治療可能導致永久性的“治愈”,有望取代目前并不完美的治療方案。 基因治療(Gene Therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞,以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病,以達到治療目的。基因治療以其一次給藥終生治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血,鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。
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