2023-02-16
CAR-T細胞免疫療法作為一款活的細胞藥物，隨著里程碑式的7款藥物批準上市，數十億美元的收購以及接近50萬美元的治療費用等信息，吸引了不少投資者以及資本的投入，已然迅速成為生物醫藥領域的重點突破方向。然而，目前大多數CAR-T產品制備需病毒載體來實現，雖已證明病毒載體在CAR-T產品中的高效性，然而這一方法仍存在高成本、工藝復雜、存在安全隱患等諸多問題。邦耀生物的非病毒定點整合CAR-T技術（Quikin CART®）是在不依賴病毒載體情況下的全新一代CAR-T產品，有望成為一種更安全、更有效、更可及的治療產品，并且逐漸成為了生物醫藥產業的關注焦點，有望改寫患者們的未來治療格局。
熱點一：Quikin CART®入圍“2023年值得關注的20項創新藥前沿技術”
近日，醫藥魔方通過其大數據平臺，整理了全球多個前沿技術賽道中具有臨床轉化潛力的新技術，邦耀生物非病毒定點整合CAR-T技術（Quikin CART®）成功入圍“2023年值得關注的20項創新藥前沿技術”，并且在細胞療法榜單中，月均被引用熱度位居第一，成為唯一榮登世界創新藥前沿技術-細胞療法領域的TOP5的中國公司，引發廣泛的熱議與關注。有業內人士認為，這一技術創新為未來更多基因靶向修飾CAR-T療法的發展奠定了堅實的基礎，對領域發展具有重要的推動作用。
來源：醫藥魔方
熱點二：國際傳播熱度高居不下
隨著Quikin CART®在2022年8月于國際頂級學術期刊Nature上發表，熱度一直不減，根據最新的Altmetric指標顯示，Altmetric指學術產出的全球社會傳播力，即綜合各種數據來源的論文引用或提及情況，為每篇論文計算綜合得分及相對學科影響力。Quikin CART®文章在發布不到半年的時間里，訪問量高達3.7萬次，Altmetric指數達114分，總體影響力位居前5%，值得注意的是超過97%以上的同期論文和60%發布在Nature的同期論文，同時被多個國際社交媒體轉載，引起了廣泛的傳播和熱議。
熱點三：相繼被Science 、Nature等引用，好評不斷
值得一提的是，近日發表在世界權威學術期刊Science上一篇題為The future of engineered immune cell therapies的綜述論文中，作者重點提到“Quikin CART®的8例復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤患者的臨床研究，達到了87.5%的疾病完全緩解率，且未發生嚴重的毒副作用，展現了出色的療效和優異的臨床安全性。這一研究結果展現了使用CRISPR-Cas系統制備定點整合型CAR-T細胞的巨大潛力。”同期，又被Nature上一篇題為Non-viral precision T cell receptor replacement for personalized cell therapy的論文以及Molecular Therapy上題為A “CRISPR” non-viral manufacturing approach for CAR T cell therapies的文章引用，再一次肯定了該原創性研究成果極具巨大優勢和貢獻，是CAR-T領域的一個重要里程碑式的突破。
熱點四：國際頂級學術期刊Nature高度評價，未來可期
除此之外，該成果也獲得了加利福尼亞大學Justin Eyquem教授和Nature資深編輯Victoria Aranda的高度評價：“這項研究開展了全面系統的臨床前研究，成功開發了非病毒定點整合CAR-T療法，并報道了首個PD1下調定點整合型CAR-T細胞的臨床試驗結果。研究人員在臨床治療中觀察到了高比例的腫瘤完全緩解率，且未發現嚴重的毒副作用，這一令人驚喜的結果顯示出這種CAR-T療法具有出色的臨床安全性和有效性。研究人員同時也證明了非病毒定點整合T細胞治療在臨床應用的可行性。”
除了各項國際殊榮，國內榮譽也不斷，在不久前舉辦的第三屆中國血液學科發展大會上，Quikin CART®這一重磅研究獲評“2022年中國血液學十大研究進展”之一；此前，該項研究在2022南方周末·科創大會上還榮獲了“年度科技成果轉化貢獻”獎。一次次的受到權威肯定，可見邦耀生物全新一代Quikin CART®的研究進展為解決現有CAR-T領域存在的問題提供了新的技術方法和革命性的解決方案，對推動新一代CAR-T技術的發展具有重要意義。
目前，邦耀生物基于Quikin CART®平臺開發的名為“靶向CD19非病毒PD1定點整合CAR-T細胞注射液”（管線代號：BRL-201）的臨床試驗申請（IND），于2022年12月正式獲得國內IND批件，適應癥為復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL），這也是世界首個可在不使用病毒載體的情況下實現基因組定點整合的自體CAR-T細胞產品。未來，邦耀生物將繼續推進該產品的臨床轉化，并以能夠解決現有病毒為基礎的CAR-T產品的所有痛點為己任，加強Quikin CART®技術的開發，讓其更安全，更有效，更可及，惠及更多的腫瘤患者。
參考資料：
1. Irvine DJ, Maus MV, Mooney DJ, Wong WW. The future of
engineered immune cell therapies. Science. 2022 Nov 25;378(6622):853-858. doi:
10.1126/science.abq6990.
2. Foy, S.P.,
Jacoby, K., Bota, D.A. et al. Non-viral precision T?cell receptor replacement for
personalized cell therapy. Nature (2022).
https://doi.org/10.1038/s41586-022-05531-1
3. Cortese MJ, Sauter C. A “CRISPR” non-viral manufacturing
approach for CAR T cell therapies. Molecular Therapy
(2022). https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2022.09.022
