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2019-09-19
2019年9月17日下午，上海邦耀生物科技有限公司（邦耀生物）聯(lián)合同濟(jì)大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院血液內(nèi)科梁愛(ài)斌教授團(tuán)隊(duì)開(kāi)展的一項(xiàng)名為“BCMA-UCART細(xì)胞治療成人復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤安全性和有效性的臨床研究”在同濟(jì)大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院血液內(nèi)科啟動(dòng)。這是目前全球領(lǐng)先的以BCMA為靶點(diǎn)的通用型CART (UCART) 療法的臨床研究項(xiàng)目，對(duì)于CART細(xì)胞的標(biāo)準(zhǔn)化批量制備、即時(shí)提供，以及減少多發(fā)性骨髓瘤病患治療成本具有里程碑意義。
同濟(jì)醫(yī)院團(tuán)隊(duì)與邦耀生物團(tuán)隊(duì)
通用型CART (Universal Chimeric antigen receptor T-Cell, UCART)本質(zhì)上是一種同種異體CART細(xì)胞療法，利用基因編輯技術(shù)，將健康供者捐獻(xiàn)的T細(xì)胞中TCR等基因敲除，既避免了宿主對(duì)輸注CART細(xì)胞的免疫排斥，也避免了異體T細(xì)胞對(duì)宿主器官的免疫攻擊（移植物抗宿主病, GVHD），同時(shí)克服了CART產(chǎn)品價(jià)格昂貴、不可即時(shí)供應(yīng)、癌癥患者自身的T細(xì)胞通常存在數(shù)量和質(zhì)量缺陷等難題，逐漸成為CART細(xì)胞治療領(lǐng)域的必然趨勢(shì)。
BCMA-UCART
多發(fā)性骨髓瘤（Multiple myeloma, MM）是一種惡性漿細(xì)胞病，臨床表現(xiàn)為貧血、骨痛和溶骨性破壞、腎功能損害等，2018年全球多發(fā)性骨髓瘤新發(fā)病例人數(shù)約為16萬(wàn)人，占所有腫瘤類(lèi)型發(fā)病人數(shù)的0.9%；我國(guó)多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率約為1~4/10萬(wàn)人，死亡構(gòu)成比為所有腫瘤的2.1%，并且隨著人口老齡化，MM發(fā)病率正在逐漸遞增。
盡管近10年來(lái)，針對(duì)MM的發(fā)病機(jī)制研究獲得了很大進(jìn)展，但現(xiàn)有的化療和造血干細(xì)胞移植等方法仍然存在無(wú)進(jìn)展生存率低、缺乏供體、復(fù)發(fā)率高等問(wèn)題。因此MM依然被認(rèn)為是不可治愈的疾病。CART作為一種新型治療手段，以BCMA為靶點(diǎn)CART療法在治療多發(fā)性骨髓瘤上已取得較好的療效，整體應(yīng)答率在80%-90%，但是自體CART療法對(duì)于老年腫瘤患者、晚期腫瘤病人、嬰幼兒患者，以及T細(xì)胞功能低下的患者，其T細(xì)胞的數(shù)量和質(zhì)量有限，難以達(dá)到CAR-T細(xì)胞治療的要求，因此開(kāi)發(fā)通用型的UCART產(chǎn)品是未來(lái)重要發(fā)展方向。
BCMA-UCART即利用基因編輯技術(shù)（BCMA是MM細(xì)胞的表面特異性抗原），將來(lái)自健康供者T細(xì)胞進(jìn)行BCMA-CAR基因改造后制備的通用型CART，BCMA-UCART回輸?shù)襟w內(nèi)后，可以識(shí)別并殺傷受試者體內(nèi)的骨髓瘤細(xì)胞，并在體內(nèi)擴(kuò)增和存留，從而達(dá)到治療的目的。邦耀生物科學(xué)家團(tuán)隊(duì)利用基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)，并結(jié)合大數(shù)據(jù)分析等自主策略有效解決了UCART在患者體內(nèi)的排異和增殖問(wèn)題。通過(guò)成熟的抗體庫(kù)篩選及人源化技術(shù)平臺(tái)，邦耀生物不僅獲得擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的全人源BCMA抗體序列，并建立了全新一代的技術(shù)平臺(tái)用于UCART的生產(chǎn)。除了立足于成熟的血液瘤靶點(diǎn)如BCMA，新一代CD19-UCART同時(shí)也在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院及中南大學(xué)湘雅醫(yī)院開(kāi)展。
本次啟動(dòng)會(huì)由同濟(jì)大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院副主任醫(yī)師李萍主持，同濟(jì)大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院梁愛(ài)斌副院長(zhǎng)和邦耀生物首席科學(xué)家劉明耀教授出席并致辭，檢驗(yàn)科、醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)等相關(guān)科室的專(zhuān)家教授、青年醫(yī)師及邦耀生物CEO席在喜先生、邦耀生物科研及臨床團(tuán)隊(duì)均出席了此次會(huì)議。梁愛(ài)斌副院長(zhǎng)在會(huì)上致辭，感謝一線工作人員的辛苦與付出，這將是一個(gè)新的起點(diǎn)，希望該研究能早日取得突破性成果，可以真正地為我們中國(guó)血液病治療做出貢獻(xiàn)。同時(shí)也期望邦耀生物未來(lái)不斷提升和優(yōu)化，提供更多更新的產(chǎn)品與醫(yī)院合作。
梁愛(ài)斌副院長(zhǎng)致辭
華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院院長(zhǎng)、邦耀生物首席科學(xué)家劉明耀教授也作了會(huì)議致辭，他說(shuō)道，與院方的合作，可以將基礎(chǔ)研究和臨床轉(zhuǎn)化更好的結(jié)合，我們期待研發(fā)團(tuán)隊(duì)與臨床研究團(tuán)隊(duì)結(jié)合，可以為患者解決臨床上治療問(wèn)題。期待在梁院長(zhǎng)的帶領(lǐng)下，我們可以早日取得突破性成果。
劉明耀教授致辭
接著，邦耀生物的首席醫(yī)學(xué)官李偉博士詳細(xì)講解了“通用型BCMA-UCART細(xì)胞治療成人復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤安全性和有效性的臨床研究”方案，與參會(huì)的各位專(zhuān)家進(jìn)行了關(guān)于臨床安全性和有效性的深入討論。
李偉博士作報(bào)告
此項(xiàng)“BCMA-UCART細(xì)胞治療成人復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤安全性和有效性的臨床研究”項(xiàng)目的順利啟動(dòng)，標(biāo)志著同濟(jì)醫(yī)院與邦耀生物攜手進(jìn)入國(guó)內(nèi)通用型CART治療研究的領(lǐng)先梯隊(duì)，有望為多發(fā)性骨髓瘤患者提供更為便捷、有效的治療策略。
