2024-05-13
2024年5月07日~11日（美東時間），第27屆美國基因與細胞治療學會年會（ASGCT）在巴爾的摩成功舉辦，作為全球最大的專業從事CGT研究的非營利性組織，也是CGT領域最具權威性與公信力的機構，ASGCT大會吸引了數千名來自全球各地的專家學者以及企業、機構等代表參加并分享研究成果。
5月10日下午，邦耀生物CEO鄭彪博士出席會議，現場對針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產品“BRL-101”的研究成果（摘要號：244）進行了口頭報告。值得一提的是，這是邦耀生物連續第二年在ASGCT年會上，以口頭報告的形式公布BRL-101產品的最新臨床進展數據。意味著邦耀生物的創新產品正逐漸全球化進入國際視野，邦耀生物也將代表中國CGT領域企業正成為世界一流專注于革命性創新技術的新勢力。
邦耀生物CEO鄭彪博士在2024 ASGCT年會上進行口頭報告
“BRL-101臨床效果顯著：一次治療，終身治愈”
BRL-101是一款依托邦耀生物自主研發的造血干細胞平臺(ModiHSC®)開發的基因治療產品，適應癥為輸血依賴型β-地中海貧血。ModiHSC®主要是利用基因編輯系統對患者的造血干細胞進行基因修飾，修飾后的造血干細胞回輸到患者體內，通過自我更新和分化重建修飾細胞群體，從而達到治療血液系統疾病的目的。
口頭會議安排
此次會議公布的是BRL-101在早期臨床研究（IIT）和IND注冊臨床1期中的研究結果，這是一項在中國開展的旨在評價“經γ珠蛋白重激活的自體造血干細胞移植治療重型β-地中海貧血（地貧）安全性及有效性”的研究。此項研究共入組15例年齡在6-26歲的患者，臨床治療結果顯示，所有患者接受經基因編輯的HSC移植治療后，總體Hb和HbF水平顯著上升，并且在整個治療過程中，絕大多數不良事件與造血干細胞動員/單采、白消安清髓預處理和自體造血干細胞移植已知的不良事件一致。所有不良事件經醫療干預后均能恢復，絕大多數不良事件轉歸為恢復/解決。未發生GVHD和因不良事件導致受試者退出研究及死亡等情況。
此外，根據公布的最新臨床數據顯示，截止2024年3月26日，15例患者給藥后中位隨訪時間13.8個月（7.2-47.6）,全部患者獲得脫離輸血依賴，TI持續時間最長者已達到45.6個月，表明100%患者經BRL-101基因治療后全部得到了治愈。這項研究表明，邦耀生物BRL-101：
接受BRL-101基因治療的所有15例患者，均100%擺脫輸血依賴，達到一次治療終身治愈的療效！同時，患者平均總血紅蛋白大于120g/L，快速恢復到健康人水平，治療效果均顯著優于國外已上市產品和國內在研產品。
邦耀生物BRL-101產品使用電轉方式遞送基因編輯物料，避免了病毒載體類細胞基因治療產品隨機插入引起的安全性問題。同時，基因編輯的靶點經過大量脫靶研究，證明該靶點無脫靶效應，具有較高的安全性。
總體而言，相比其它基因療法，邦耀生物BRL-101基因療法更為高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范圍廣、治療效果顯著等優勢，可以做到一次治療終身治愈，有望成為更惠及大眾的療法。目前，BRL-101已于2022年8月取得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批準，同年10月，正式啟動BRL-101的多中心1/2期注冊性臨床試驗。并且，BRL-101在全球范圍內已使15例地貧患者成功擺脫輸血依賴，至今首位“脫貧”患者已近4年。未來，邦耀生物將繼續與臨床專家一起，繼續全力推進這項臨床研究的轉化與落地，期待早日為廣大地貧患者造福。
